Pharming heeft de positieve resultaten van een klinische Fase 3-studie gepubliceerd van het kandidaat-geneesmiddel leniolisib tegen de zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem APDS.
APDS? Erasmus MC: “APDS is een afkorting voor Activated PI3 Kinase Delta Syndroom. APDS is een afweerstoornis (ook wel: immuundeficiëntie). Afweerstoornissen zijn erg zeldzaam. APDS is een erfelijke ziekte. In ons erfelijk materiaal (DNA) kan een foutje zitten. Dit kun je van je ouders erven, maar het kan ook vanzelf ontstaan. Bij APDS zit het foutje in het PIK3CD-gen. Het heeft een belangrijke functie in het doorgeven van signalen in de afweercellen. Ook is het betrokken bij verschillende processen in de cel. Bij APDS is het PI3 Kinase delta enzym overactief. Signalen worden te lang of te sterk doorgegeven. Hierdoor blijven de afweercellen zich vermeerderen. Ondanks dat de reden voor vermeerdering (zoals een infectie) niet bestaat. Ook worden er cellen gestimuleerd om zich te vermeerderen, waarbij dat helemaal niet moet. Daardoor worden cellen te vroeg oud en sterven ze af. Dit heeft tot gevolg dat er uiteindelijk een tekort is aan sommige afweercellen. Het afweersysteem kan dan zijn werk niet goed doen en dat geeft gezondheidsklachten.”
Pharming noteert 1,1730. De trends zijn positief. Op 1,27 euro ligt een lastige weerstand.
