De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA heeft Joenja (leniolisib) van Pharming in de VS goedgekeurd als eerste behandeling voor kinderen van 4 tot 11 jaar die lijden aan APDS, een zeldzame genetische aandoening van het immuunsysteem. Dit maakte de FDA vrijdag bekend op zijn website.
Pharming diende de aanvraag opnieuw in nadat de FDA eind januari een afwijzingsbrief had gestuurd.
Kinderen tussen 4 en 11 jaar die minstens 27 kilogram wegen, krijgen een gewichtsafhankelijke dosering van 40, 50 of 70 milligram, tweemaal per dag oraal toegediend met ongeveer 12 uur ertussen. De nieuw goedgekeurde doseringen worden naar verwachting in oktober beschikbaar, via het bestaande distributienetwerk van Pharming.
“Vroege behandeling is cruciaal om kinderen met APDS de beste kans te geven op een gezondere toekomst”, zei Eveline Wu, hoogleraar kindergeneeskunde aan de University of North Carolina at Chapel Hill. “Met de goedkeuring van Joenja voor deze groep kunnen we nu ook de onderliggende oorzaak van de ziekte aanpakken.”
Pharming diende op 30 juli daarnaast een aparte aanvraag in voor lagere doseringen, bedoeld voor kinderen van 4 tot 11 jaar die tussen de 13 en minder dan 27 kilogram wegen.
De uitbreiding naar kinderen is gebaseerd op een open-label onderzoek onder acht patiënten, waarbij is gekeken naar de veiligheid en naar hoe het medicijn door het lichaam wordt verwerkt, volgens de toezichthouder.
Joenja werd in 2023 al goedgekeurd voor patiënten vanaf 12 jaar.
APDS wordt veroorzaakt door mutaties in de genen en tast cellen van het immuunsysteem aan, waardoor patiënten vatbaarder zijn voor herhaalde infecties en vergrote lymfeklieren, amandelen en andere organen kunnen ontwikkelen.
Update: om extra informatie toe te voegen.
